Mechanisms of Transgene Silencing in Neural Cells -Implications for Ex Vivo Gene Therapy to the Brain
Popular Abstract in Swedish Ett nytt och experimentellt sätt att bota eller lindra sjukdomssymptom är att, istället för att tillföra en medicin, rätta till felet på en genetisk nivå. Detta kan åstadkommas genom att överföra nya, fungerande gener, sk transgener, till celler som då börjar producera protein, som i sin tur kan ge upphov till en terapeutisk effekt. I hjärnan skulle denna typ av behandlThe use of genetically modifi ed neural stem and progenitor cells could possibly be a future strategy for repairing a brain suffering from neurodegeneration. However, so far it has proven diffi cult to maintain sufficient levels of a transferred gene in suitable cell types, after transplantation. In the present thesis I studied the silencing of transgenes induced upon differentiation of neural pro