Development of lentiviral vectors for CNS gene transfer
Popular Abstract in Swedish Att leverera ett läkemedel till hjärnan är svårt då blod-hjärnbarriären effektivt stoppar de flesta kemiska substanser eller kräver att läkemedlet ges i höga systemiska doser. Om läkemedlet passerar blod-hjärnbärriaren påverkar det i så fall alla strukturer och celltyper. Detta är problematiskt i hjärnan då det här finns avgränsade strukturer med olika funktion, ibland Gene therapy in the brain is a promising treatment strategy that in the future may be used for several brain disorders, including Parkinson's disease, Alzheimer's disease and lysosomal storage diseases. By introducing a new gene, rather than providing a classical pharmacological drug, gene therapy offers the opportunity to treat neurological disorders by a single intervention. However, gene therap